Genetik mühendisliğindeki son yeniliklerin kalıtımsal hastalıklar için yeni çareler üretmesi bekleniyor. İnsan genomuna yani kalıtım maddesine müdahale edilerek, hastalığa sebep olan gen mutasyonlarının tamir edilmesi veya susturulması mümkün olabilir.
Bu yoldaki araştırmalarda insan embriyosunun kullanılması bir etik tartışma konusu. Benzer yöntemlerle embriyonun istenilen herhangi bir özelliği de değiştirilebileceğinden, yani istenen özelliklere sahip bebek yapmak için kullanılabileceğinden, bu araştırmaların etik bilinci ile ilerlemesi ve kontrollü olması son derece önemli.
Geçen senelerde insan embriyosu üzerinde yapılmış iki adet araştırma sonucu paylaşılmıştı. Her ikisi de Çin’de yapılmış olan bu araştırmalarda gelişmesi/yaşaması mümkün olmayan embriyolar kullanılmıştı. Geçen hafta sonuçları duyurulan, Çin’deki Guangzhou Tıp Üniversitesi Hastanesi’nde yapılan araştırmada ise ilk defa gelişebilecek nitelikteki insan embriyoları kullanıldı.
Jianqiao Liu ve ekibinin yaptığı çalışmada, tüp bebek denemeleri sırasında olgunlaşmamış yumurtalar kullanıldı. Bu yumurtalar tüp bebek sürecinde olgunlaşmış yumurtalar olduğu takdirde kullanılmıyor ve atılıyorlar. Olgunlaşmamış yumurtalarla bebeğin gelişmesi ihtimali daha düşük olmasına rağmen yine de mümkün.
Aileler tarafından bağışlanmış olan yumurtalar önce olgunlaştırıldı daha sonra hastalığa sebep olan genleri taşıyan erkek spermleri ile döllendi. Embriyolar tek hücreli haldeyken (zigot) yani henüz bölünme başlamamışken, CRISPR(-Cas9) uygulandı. Daha sonra embriyo gelişimi gözlendi.
CRISPR(-Cas9) teknolojisi son senelerde adını çok sık duyduğumuz bir teknoloji. Bu yöntemle, canlılarda genlerin işlevlerini öğrenilebiliyor ve belli genleri hedefleyip değiştirilebiliyor. Bunlar aslında daha önce de yapılabiliyordu fakat CRISPR hem daha önceki yöntemlere göre çok daha hızlı ve kolay, hem de hassasiyeti yüksek olduğundan CRISPR gen mühendisliğinde çığır açtı demek abartılı olmaz.
Araştırmada yalnız altı embriyo üzerinde çalışıldı ve bu embriyoların yalnız birinde hastalığa sebep olan gen tam olarak düzeltilebildi. İki embriyoda ise kısmen başarı sağlandı, yani oluşan hücrelerin bazılarında mutasyon görüldü. Diğer üç embriyoda başarı sağlanamadı.
Daha önce yapılan iki diğer araştırmada başarı oranı önemli oranda daha düşüktü. Gelişmesi mümkün olan embriyolarda artan başarının gelecekteki çalışmalarla teyit edilmesi gerektiği vurgulanıyor.
CRISPR, pratikliği ve hassasiyeti ile canlıların genetiğinin çok daha kolay değiştirilmesine imkan verecek bir teknoloji. Bu teknolojinin etkin olarak kullanılmaya başladığından bu yana bilim dünyası hem çok heyecanlı hem de temkinli. Çoğunluk her adımda etik kaygılar üzerine geniş platformlarda tartışılarak ilerlenmesinin en doğrusu olduğunu düşünüyor.
Liu ve ekibinin araştırması, insanın genetiğinin değiştirilmesi yönünde atılmış bir adım ve bu açıdan araştırma sonuçlarından bağımsız olarak son derece önemli.
